一、约 23 个 NMEs 的整体图景：批准数量回落，结构分化加剧

2026 上半年是 FDA 新药审评节奏的一个"回调期"。CDER 在 1 月至 6 月底共批准约 23 个全新分子实体，而 2024 全年约 50 个、2025 全年约 46 个。这并不是审评标准的收紧，而是 2024-2025 年集中上市后，产业 pipeline 自然进入了一个收窄阶段。

从技术类别看，四大类分布如下：小分子约 14 个（含肽类/小分子混合），ADC 1 个（pivekimab sunirine），双抗 0 个（虽有多项临床数据发布但无新上市），小核酸/基因药物 0 个（关键审批节点推迟至 H2）。这在某种程度上代表了一个"小分子主导，ADC 出彩，双抗和核酸审评节奏踩空"的半年。另一个值得关注的趋势是，FDA 对肿瘤药的批准比例呈持续下降态势，心血管、代谢、感染、罕见病类药物的比例在上升——这是审评战略平衡化的延续信号。中国原创新药在 FDA 获批的数量虽少，但临床管线数量——尤其是 ADC、双抗和 siRNA 管线——正在迅速积累。

二、小分子：GLP‑1 新赛道 + PDE4 差异化 + KRAS 赛道仍在临床

2.1 orforglipron（Foundayo）：首个口服非肽类小分子 GLP‑1R 激动剂

4 月 1 日批准的 Foundayo（orforglipron）是 2026 H1 最受关注的批准之一。这是全球首个口服、非肽类、小分子 GLP‑1 受体激动剂，由 Eli Lilly 开发，用于肥胖症和超重患者的体重管理，用药方式为每日口服一次。

Orforglipron 的临床意义不仅在于减重效果（72 周 ATTAIN-1 III 期研究显示，最高剂量组安慰剂校正后减重约 11.5%[据公开报道]），更在于它把 GLP‑1 赛道从注射引向口服。此前司美格鲁肽和替尔泊肽都是多肽注射剂，orforglipron 的小分子化学骨架意味着口服生物利用度的大幅提升，以及可扩展制造规模。这对整个 GLP‑1 原料药产业链意味着重大变化：小分子 GLP‑1R 激动剂的合成工艺、纯化要求和 QC 体系与多肽类药物完全不同，涉及全新供应链建设。

GLP‑1 赛道的格局，预计将从"多肽注射 + 口服小分子"两条腿并行，走向小分子口服主导。口服小分子 GLP‑1 类药物在 2026 H2 至 2027 年还有多个管线到达审批节点（Pfizer 的 danuglipron、Roche/Morphic 的 oral GLP‑1 管线），整个赛道竞争将白热化。

2.2 difamilast（Adquey）：PDE4 抑制剂进入特异性皮炎市场

2 月 12 日批准的 Adquey（difamilast）是 PDE4 抑制剂，最初由 Otsuka 开发，用于轻中度特异性皮炎。它的创新之处在于——一种局部外用的 PDE4 抑制剂。传统的 PDE4 抑制剂（如 apremilast）因选择性不足，胃肠道副作用显著，difamilast 的外用剂型使其安全性显著改善。

Difamilast 的上市为 PDE4 赛道开辟了一个新方向——从口服走向外用。2025 年已获批的 nerandomilast（Jascayd，用于 IPF）是口服 PDE4B 选择性抑制剂，difamilast 进一步验证了 PDE4 靶点的成药性。

2.3 KRAS G12D 赛道：2026 H1 无批准，临床进展持续推进

2026 H1，FDA 没有批准任何 KRAS G12D 抑制剂。Revolution Medicines 的 RMC-9805（G12D 选择性抑制剂）在 2026 ASCO 会议上公布了 I 期临床数据，在胰腺癌患者中显示出初步抗肿瘤活性。KRAS G12D 赛道的预期批准时间已推迟到 2027-2028 年。

在 KRAS G12D 抑制剂获批之前，小分子靶向药研发对 PK/PD 研究的试剂需求——尤其是用于方法学开发和质量控制的稳定同位素内标和偶联试剂——依然保持高位。

2.4 其他值得关注的小分子批准

vepdegestrant（Veppanuve）——5 月 1 日批准的口服 PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体），用于 ER+/HER2-、ESR1 突变晚期乳腺癌。Vepdegestrant 代表了内分泌疗法从注射型向口服的转型，由 Arvinas 和 Pfizer 联合开发。其 III 期数据在 PFS 上与 fulvestrant 对比显示出统计学显著获益。值得注意的是，vepdegestrant 是首个获批的靶向雌激素受体的 PROTAC 药物，标志着蛋白降解技术从概念走向商业化。

ensitrelvir（Xocova）——5 月 29 日批准用于 COVID-19 暴露后预防。这款 Shionogi 开发的 3CL 蛋白酶抑制剂此前已于 2022 年 11 月在日本获紧急使用授权用于治疗，本次 FDA 批准的是暴露后预防适应症。在 III 期 SCORPIO-PEP 研究中，ensitrelvir 显示出降低家庭内 COVID-19 传播风险的效果。

sonrotoclax（Beqalz）——5 月批准的 BCL-2 抑制剂，用于复发/难治套细胞淋巴瘤。Beqalz 是继 venetoclax 之后第二个获批的 BCL-2 抑制剂，由 BeOne Medicines（原 BeiGene，更名后）开发，在 BGB-11417 的 I/II 期研究中显示出对 MCL 的较深应答（推荐剂量组 ORR 为 52.4%，95%CI 42.4%-62.4%[据公开报道]）。

baxdrostat（Baxfendy）——5 月 18 日批准的醛固酮合酶抑制剂，用于联合治疗高血压。Baxdrostat 是首个获批的醛固酮合酶（CYP11B2）高选择性抑制剂，由 AstraZeneca 开发，在 III 期 BaxHTN 研究中对难治性高血压患者显示出稳健的血压降低效果。

此外，lirelacorilant（Lifyor）（选择性糖皮质激素受体拮抗剂）于 3 月获批用于铂耐药卵巢癌。tebipenem pivoxil（Utebzi）（首款口服碳青霉烯类抗生素）6 月 17 日获批用于复杂性尿路感染——标志着抗生素耐药性问题上的一个突破。该药由 Spero Therapeutics 开发，后授权给 GSK。

三、ADC：2026 H1 一个获批 + 国产出海进入爆发期

3.1 pivekimab sunirine（Decnupaz）：CD123 ADC 的 FDA 首秀

5 月 27 日，FDA 批准了 Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy），由 ImmunoGen（已被 AbbVie 收购）开发，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。这是全球首个获批的 CD123 靶向 ADC，也是 2026 H1 唯一获批的 ADC 新药。

Pivekimab sunirine 的临床背景不简单。BPDCN 是一种罕见的造血系统恶性肿瘤，此前唯一获批的靶向治疗是 CD123 靶向的重组融合蛋白 Tagraxofusp（Elzonris，2018 年获批，IL-3 与白喉毒素融合），但其伴有毛细血管渗漏综合征（CLS）的显著毒性。Pivekimab sunirine 采用了不同的机制——通过 ADC 将 maytansinoid 载荷投递到 CD123 阳性肿瘤细胞，而非 T 细胞招募。在一项关键 Ib/II 期 CADENZA 研究中，pivekimab sunirine 在未接受过 tagraxofusp 治疗的患者中显示出 69.7% 的复合完全缓解率（CR/CRc），CLS 风险较 tagraxofusp 显著降低。

在 ADC 领域，pivekimab sunirine 的批准进一步验证了 maytansinoid 类载荷的成药性——继恩美曲妥珠单抗（T-DM1）后，又一个基于 maytansinoid 载荷的 ADC 获批。这对 ADC linker-payload 平台技术提出了更高的偶联化学与质控要求。

3.2 国产 ADC 出海：2026 H1 里程碑事件

2026 H1 虽然没有新的国产 ADC 在 FDA 获批，但国产 ADC 出海正处于爆发前夜。2025 年 1 月，datopotamab deruxtecan（Dato-DXd，商品名 Datroway）在 FDA 获批用于 HR+/HER2- 乳腺癌，这是第一三共和 AstraZeneca 合作的产品，虽然核心技术源自第一三共，但整条供应链中大量 linker-payload 试剂、偶联中间体由中国供应商提供。

2026 H1，中国 ADC 管线在美国申请的注册临床试验（IND）数量持续增长，覆盖 HER2、TROP2、CLDN18.2、B7H3、Nectin-4 等主流靶点。其中多个管线已完成 III 期入组，预期 2027-2028 年将迎来国产 ADC 在 FDA 获批的爆发期。这些临床阶段的 ADC 项目，对高纯度偶联试剂的持续需求正在拉动上游供应链。

ADC 研发中的定点偶联技术，关键试剂包括用于抗体修饰的马来酰亚胺端基偶联试剂和用于 linker 构建的 DBCO-PEG 双功能桥接分子。

四、双抗：2026 H1 无新批准，但长期数据在积累

2026 H1，FDA 没有批准任何新的双特异性抗体。但双抗赛道并非"空转"——T 细胞衔接器（TCE）类别中，BCMA-CD3 双抗（J&J 的 Teclistamab 和 Pfizer 的 Elranatamab）公布了长期随访数据，在多线治疗后的多发性骨髓瘤患者中显示出积极的生存趋势，正从"桥接至 CAR-T"的角色向独立治疗线定位迁移。DLL3-CD3 双抗方面，Amgen 的 Tarlatamab（Imdelltra）在小细胞肺癌中的 III 期数据在 2026 H1 读出，预计将为该适应症带来更充分的证据基础。

非 TCE 类双抗方面，罗氏的 faricimab（Vabysmo，Ang2-VEGF 双抗）继续拓展眼科适应症，康方生物的 cadonilimab（PD-1/CTLA-4 双抗）在美国推进 II/III 期临床。整体来看，双抗领域处于"管线多、获批节奏慢"的窗口期，已获批产品正在积累真实世界证据，下一批管线预期在 2026 H2 至 2027 年陆续提交 BLA。

五、小核酸：siRNA/ASO/mRNA 三类——审批踩空但管线后劲大

2026 H1，FDA 没有批准任何新的小核酸或 mRNA 新药。但这不意味着该赛道没有进展。事实上，多种关键疗法的审批节点集中在了 H2 或 2027 年初。

5.1 siRNA：从肝靶向向肝外组织扩展的临界点

诺华开发的 pelacarsen（靶向 Lp(a) 的反义寡核苷酸，最初由 Ionis 发现）在 2025 年底公布了 Lp(a) HORIZON III 期结果。FDA 对新药申请（NDA）的审查周期延长至 2026 H2，NDA 于 2026 H1 提交但尚未获批。

Alnylam 的 zilebesiran（靶向 AGT 的 siRNA 降压疗法）在 2026 H1 没有新的监管里程碑，KARDIA 系列研究的长期数据在 ACC 2026 上发布，显示出在轻度高血压患者中每季度注射一次可实现持续降压效果。FDA 的审批时间线预期在 2027 年。

2025 年已有多个 siRNA 获批的前例——fitusiran（Qfitlia，2025 年 3 月批准用于血友病预防）和 plozasiran（Redemplo，2025 年 11 月批准用于 FCS）——这些 siRNA 的获批验证了 GalNAc-siRNA 递送平台的能力，也凸显了 LNP 和 GalNAc 递送体系中功能化磷脂和可电离脂质的关键作用。

siRNA 药物的 LNP 递送体系，核心组分包括可电离脂质（如 MC3、SM-102、ALC-0315）、辅助磷脂（DSPE-PEG 衍生物）及胆固醇。其中功能化 PEG 磷脂用于延长循环时间和偶联靶向配体。

5.2 ASO：2024-2025 获批节奏仍在消化

ASO 方面，2025 年获批的 donidalorsen（Dawnzera，2025 年 8 月批准用于 HAE 预防）——一种靶向 PKK 的 GalNAc-ASO，由 Ionis Pharmaceuticals 独立开发——进一步拓宽了 ASO 在非肝靶向疾病中的应用。Donidalorsen 通过皮下注射每两至四周给药一次，在 HAE 患者中显示出显著降低发作频率的效果。

2026 H1，ASO 管线主要处于适应症扩展和早期临床阶段。Ionis 的 eplontersen（用于 ATTR-PN）在 2026 H1 没有新适应症获批。整体来看，ASO 领域的监管审批节奏已从 2016-2020 年的大爆发（Spinraza、Tegsedi、Waylivra 等）进入平稳增长期。

5.3 mRNA：COVID 后时代的应用拓展

2026 H1，FDA 没有批准任何新的 mRNA 药物。mRNA 领域正处于 COVID-19 紧急使用后的结构转型期——从紧急使用授权下的大规模疫苗生产，转向常规审批路径下的治疗性疫苗和蛋白替代疗法开发。

• Moderna 的 mRNA-4157（联合 Keytruda 用于黑色素瘤辅助治疗的个体化新抗原疫苗）在 IIb 期数据支持下的 III 期研究正在推进。

• BioNTech 的 BNT122（个体化 mRNA 新抗原疫苗，胰腺癌）在 2026 H1 有新数据发布。

• mRNA 递送平台的关键辅料——可电离脂质和 PEG 化磷脂——在 LNP 制剂开发中始终保持高频需求。

值得注意的是，2025 年 6 月获批的 clesrovimab（Enflonsia，RSV 预防性单抗，非 mRNA）——mRNA 领域真正的新药获批或将等到 2027 年后。

六、四大类新药 2024 vs 2025 vs 2026 H1 数量对比

注：所有数值为基于 FDA CDER Novel Drug Approvals 公开列表的统计估算，精确数字以 FDA 官方最终统计为准。2024-2025 年为全年完整数据，2026 H1 为截至 6 月 30 日的统计。小分子中不含生物制品（BLA）。双抗含已获批产品的新适应症 BLA 补充。数据来源：FDA Novel Drug Approvals 2024/2025/2026[1][2][3]。

七、按研发方向推荐冰合试剂配套产品

八、产品工具链：按四大类新药方向对应冰合产品

注：以上推荐基于产品功能与研发方向的匹配分析。具体选型建议请联系冰合试剂商务团队获取。

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九、常见问题 FAQ